2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
§ Conséquences des analyses ajustées
§ Rareté des patients contrôles indépendamment de la fréquence de la maladie
§ Importance du calcul d’effectifs
§ Calcul d’effectif et choix de la source de données
§ Que faire en cas de nombre de sujets disponibles insuffisants
26 Contrôle du risque alpha global
Apparait aussi la question de pouvoir constituer un groupe contrôle externe de taille conséquente. Lorsque l’étude concerne une pathologie peu fréquente, il peut s’avérer difficile de trouver une source de données pouvant fournir un grand nombre de patients contrôles. Une solution est d’envisager de constituer le groupe contrôle à partir de plusieurs sources de données (cf. ci-dessous).
