2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
19.1.1 Biais de classification du critère de jugement
§ Erreur de classification dans les études monobras
19.1.2 Le biais de classification de l’exposition
19.1.3 Erreur de mesure sur les covariables
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
Les erreurs de mesure affectant les variables autres que les critères de jugement peuvent aussi être problématiques dans les études observationnelles, en particulier les erreurs de mesure sur les facteurs de confusion [206] . En effet si les valeurs utilisées pour prendre en compte un facteur de confusion dans l’analyse sont peu fiables (inexactes) cela revient à ne pas prendre en compte ce facteur de confusion (l’ajustement se faisant sur une valeur plus ou moins aléatoire et non sur la vraie valeur du facteur de confusion).
Cette situation peut survenir lorsque des proxys sont utilisés pour ces covariables. Par exemple, le score ECOG est un facteur de confusion en oncologie. Il n’est pas mesuré en pratique médicale en dehors des études cliniques. Il est alors approximé à partir d’autre renseignant présent dans la base de données l’aide d’un algorithme [207] [208] [209] . Il est important que cet algorithme ait fait l’objet d’une validation et que ses performances diagnostiques soient documentées, satisfaisantes et transportables à l’étude considérée.
