2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
19.1.1 Biais de classification du critère de jugement
§ Erreur de classification dans les études monobras
§ Différence de définition
19.1.2 Le biais de classification de l’exposition
19.1.3 Erreur de mesure sur les covariables
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
L’erreur de mesure ou de classification peut aussi ne pas provenir d’une réelle erreur de mesure, mais être la conséquence d’une différence de définition entre la partie expérimentale et le groupe contrôle externe (situation assez fréquente). Dans ce cas les erreurs de classification seront forcément asymétriques entre les 2 groupes.
Dans beaucoup de cas, la situation peut mélanger plusieurs problématiques sur la mesure ou la classification des critères de jugement : différence de définition, de méthode de mesure ou de diagnostic, etc. et il est très difficile d’anticiper la direction du biais. C’est par exemple le cas en oncologie avec la progression tumorale qui n’est pas défini, mesuré et évalué de la même façon dans la vraie vie et dans les essais cliniques (cf. section 20.7).
