2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
22.2 Évaluation des performances de l’approche
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
La fiabilité des résultats obtenus avec cette approche a été évaluée de manière empirique en comparant les résultats de RCT avec ceux produits par leur émulation par des études observationnelles (RCT DUPLICATE [246] ). Il faut remarquer que la validité des études observationnelle conçue par une approche d’émulation ne se réduit pas à l’émulation mais fait intervenir tous les autres éléments méthodologiques comme la correction du biais de confusion par analyse, la qualité des données, etc. Ces études de validation empirique ont donc évalué un ensemble et non pas l’apport isolé de l’approche d’émulation pour la conception de ces études. Il s’agit d’une évaluation de la fiabilité d’études observationnelles optimisées sur de nombreux points méthodologiques, conçues suivant une approche d’émulation et réalisées sur des données appropriées et de qualité. Ces résultats ne préjugent pas que toute étude conçue avec une approche d’émulation sera du même niveau de fiabilité, l’émulation n’intervenant en rien sur la qualité et la complétude des ajustements, sur la qualité des données (erreur de classification de l'exposition ou du critère de jugement, fréquence et nature des données manquantes, etc.).
