1.2 Objectifs

     

Ce document vise à apporter les compétences de base de la lecture des essais thérapeutiques aux médecins cliniciens (qu’ils aient une activité de recherche ou non) :

  • Déterminer si les résultats produits par l’essai clinique permettent d’utiliser ou non le nouveau traitement en pratique courante (en termes de fiabilité et de pertinence clinique)
  • Pour cela il convient de pouvoir :

    • Identifier si un résultat est à l’abri des biais
    • Identifier si un résultat permet de conclure à l’intérêt clinique du traitement avec un risque alpha global de conclure à tort contrôlé
    • Identifier si au contraire un résultat est seulement exploratoire (et donc insuffisamment démontré pour constituer un argument suffisamment fiable pour justifier l’utilisation du nouveau traitement)
    • Identifier si un résultat démontré est suffisamment cliniquement pertinent pour constituer un réel progrès thérapeutique (pertinence du comparateur, du/des critères de jugement, balance bénéfice risque favorable)

    Ces aptitudes concerneront les essais cliniques contemporains du type de ceux auxquels les médecins sont majoritairement confrontés : essais de supériorité et de non-infériorité, type phase 3, portant sur des critères cliniques note n° 1 . Ces compétences lui permettront :

    • De comprendre la justification des recommandations de pratique (et éventuellement de détecter celles qui ne sont pas entièrement basées sur des preuves) et des décisions réglementaires (HAS)
    • D’être armée vis-à-vis de de la communication promotionnelle et de savoir déjouer ses pièges (y compris dans le discours des leaders d’opinion)
    • De s’autodéterminer en connaissance de cause lors de l’actualisation de ses choix thérapeutiques (sur la base des données factuelles et non pas uniquement à partir de la communication promotionnelle)


    [1] Les essais précoces dont l’objectif n’est pas de guider la pratique, mais de préparer la réalisation des essais de confirmation ne font pas partie des objectifs pour les cliniciens (concernent seulement les futurs chercheurs) ainsi que les designs autres que les essais en bras parallèles et les plans factoriels.