3 Finalité de la lecture critique d’un essai thérapeutique
5 Limites des autres types d’études pour l’évaluation de l’efficacité des traitements
6 Le contrôle du risque d’erreur statistique
6.1 Risque alpha (type I error rate )
6.2 Risque alpha global (overall type I error rate)
6.3 Multiplicité et inflation du risque alpha global global
6.4 Techniques de contrôle du risque alpha global gérant la multiplicité
6.4.2 Hiérarchisation (closed testing )
6.4.3 Combination des deux approches
6.5 Nouvelle politique de présentation des p value
6.6 Critères de jugement secondaires
6.6.1 Essai avec un critère de jugement principal unique
6.6.2 Essai gérant la multiplicité par un plan de contrôle du risque global
6.7 Les analyses en sous-groupes
6.7.3 Vérification de la généralisabilité du résultat
6.8 L’analyse finale et les analyses intermédiaires
6.9.1 Signification statistique et pertinence clinique
7 Évaluation du risque de biais
8 Lecture critique et fraude scientifique
10 Évaluation de la pertinence clinique (clinical relevance)
11 Le cas des essais « négatifs »
Les analyses en sous-groupes ont pour seul but de s’assurer de la généralisabilité du résultat global de l’essai à l’ensemble des sous-types de patients inclus dans l’essai. C’est-à-dire s’assurer que l’hypothèse qui a été faite lors de l’élaboration des critères d’éligibilité du protocole, que tous les patients inclus bénéficieraient de la même façon du traitement n’est pas remise en cause par les résultats des analyses en sous-groupes.
Figure 6 – Utilisation des analyses en sous-groupes pour s’assurer de la généralisabilité du résultat de l’essai à tous les sous-types de patients inclus dans l’essai. La bande grise verticale représente la projection de l’intervalle de confiance du résultat de l’essai (All patients) sur les résultats des analyses en sous-groupes. Les intervalles de confiances des sous-groupes ont tous des parties communes avec l’intervalle de confiance du résultat de l’essai. Il n’existe pas de cas où le résultat obtenu par un sous-groupe serait discordant avec le résultat global compte tenu de l’incertitude des estimations. Le résultat de l’essai est donc généralisable à l’ensemble des catégories de patients inclus. [ 10.1056/NEJMoa2022485 ]
