1 Principe des analyses en sous-groupes
2 Les limites des analyses en sous-groupes
2.1 Cas d’un essai non concluant (« négatif »)
2.1.2 Etude de cas : Plato
2.2 Cas d’un essai concluant (« positif »)
4 Vérification de la généralisabilité du résultat
6 La gestion du risque alpha global
Pour permettre de conclure à l’intérêt particulier du traitement pour un ou des sous-groupes de patients, ce ou ces sous-groupes doivent être inclus dans le plan de contrôle du risque alpha global (par hiérarchisation ou répartition du risque alpha, cf. section 6).
L’essai Plato [ 10.1056/NEJMoa0904327 ] évaluait le ticagrelor lors d’un syndrome coronarien aigu (SCA). Dans cette pathologie les patients peuvent bénéficier d’une procédure invasive de revascularisation (PCI, stent). Ces patients représentent une population bien particulière par rapport à ceux traités exclusivement de manière médicale. Il convient d’avoir la preuve formelle que le ticagrelor apporte bien un bénéfice chez eux. Il y a donc nécessité de pouvoir conclure sur un sous-groupe de patients (ceux traités invasivement). Ce sous-groupe a pour cela été inclus dans une analyse avec contrôle de risque alpha global par hiérarchisation des tests en 2 ème position (cf. section 6.1) :
« The primary efficacy variable was the time to the first occurrence of composite of death from vascular causes, myocardial infarction, or stroke. … The principal secondary efficacy end point was the primary efficacy variable studied in the subgroup of patients for whom invasive management was planned at randomization. Additional secondary end points (analyzed for the entire study population) were …”.
Sans cette inclusion dans le plan de contrôle du risque alpha global, ce résultat aurait été uniquement exploratoire et n’aurait pas permis de décider si le ticagrelor avait sa place dans la prise en charge des SCA traités invasivement.
