9 Conclusion

     

Au total, leurs limites statistiques font qu’il est extrêmement risqué de prendre des décisions concernant l’efficacité ou la non-efficacité d’un traitement à partir d’analyses en sous-groupes [9 , 24] .

Le guideline ICH E9 précise :

“In most cases…subgroup or interaction analyses are exploratory and should be clearly identified as such;…these analyses should be interpreted cautiously;…any conclusion of treatment efficacy (or lack thereof) or safety based solely on exploratory subgroup analyses are unlikely to be accepted.” [5.7 Subgroups, Interactions and Covariates]

Que peut-on faire avec des résultats de sous-groupes

  • Générer une nouvelle hypothèse à tester prospectivement dans un nouvel essai
  • Contrindiquer un traitement chez certains patients en cas d’effet délétère par principe de précaution

  • Prendre une décision si l’hypothèse concernant le SG a été faite de manière EXPLICITE :
  • A priori, avec fixation du sens de l’interaction
  • Avec un contrôle du risque alpha (méthode hiérarchique)
  • Un calcul du NSN

Ce que l’on ne peut vraiment pas faire

Récupérer un essai négatif à l’aide d’un résultat de sous-groupe

Ce que l’on fait avec une prise de risque non contrôlée

Mais que l’on ne devrait pas faire, car la prise de risque est souvent considérable

  • Conclure que le traitement n’est pas ou insuffisamment efficace pour certains sous-groupes de patients
  • Conclure que le traitement est bien plus efficace pour certains sous-groupes de patients
  • Conclure à une généralisabilité du résultat à tous les patients inclus (en considérant que l’absence d’interaction significative montre l’absence de différence)

Only one thing is worse than doing subgroup analyses---believing the results Richard Peto [25]