3 Finalité de la lecture critique d’un essai thérapeutique
5 Limites des autres types d’études pour l’évaluation de l’efficacité des traitements
6 Le contrôle du risque d’erreur statistique
7 Évaluation du risque de biais
8 Lecture critique et fraude scientifique
10 Évaluation de la pertinence clinique (clinical relevance)
10.1 Pertinence du comparateur
10.2 Pertinence clinique du critère de jugement
10.3 Interprétation du résultat obtenu sur un critère composite ?
10.3.1 Exemple d’un résultat de critère composite problématique
10.3.2 Exemple d’une situation ne posant pas de problème d’interprétation
10.4 La balance bénéfice risque
11 Le cas des essais « négatifs »
Après s’être assuré que le résultat était réel (validité interne), la lecture critique s’assure que ce résultat représente bien un réel progrès thérapeutique (une amélioration du service médical rendu si l’on reprend les termes de la commission de la transparence).
Il s’agit d’évaluer l’utilité médicale démontrée du traitement, en quoi il amènera un changement notable, cliniquement pertinent, du devenir des patients.
En effet, un résultat peut montrer avec un degré de certitude (niveau de preuve) élevé que le traitement à un effet, mais, par exemple, sur un critère de jugement qui ne mesure pas directement le bénéfice attendu par les médecins ou les patients. Dans un cancer au stade métastatique, un résultat sur la réponse tumorale, sans effet démontré sur la survie (ou la qualité de vie) ne documente en rien si le traitement répondra aux attentes des patients en termes de survie. Dans ce cas, ce résultat n’apporte pas la preuve que le traitement est un progrès thérapeutique notable. Dans d’autres cas il pourra s’agir d’une taille d’effet trop petite, d’un comparateur non loyal ou d’une balance bénéfice risque non favorable.
Note. L’évaluation de la pertinence clinique demande de bien connaitre le domaine médical de l’essai (critères de jugement pertinents, traitements déjà validés, etc.). Il s’agit d’une problématique qui sera davantage détaillée au niveau du 3eme cycle, mais pour le 2eme cycle il convient de connaitre les principes et de savoir identifier les situations caricaturales.
