2 La quantité d’effet, une notion plurielle
3 Disposition réglementaire dans l’essai clinique
4 Les évènements intercurrents
5.1 L’estimand « Treatment Policy »
5.2 L’estimand « Composite Strategy »
5.3 L’estimand « Hypothetical Strategy » (Trial Product Estimand )
5.4 L’estimand “ Principal Stratum Strategy ”
5.5 L’estimand “ While on Treatment Strategy ”
L’estimand “ While on Treatment Strategy ” va utiliser, pour les patients ayant arrêté le traitement de l’étude, la dernière valeur du critère de jugement mesurée sous traitement (et non pas la valeur réelle obtenue à la fin du suivi, comme avec l’estimand « policy treatment », ou la valeur extrapolée avec l’estimand « hypothetical »). Il quantifie donc une autre sorte d’efficacité théorique, intrinsèque du traitement, similaire à l’approche en per protocol.
Figure 7 – Gestion des évènements intercurrents et des perdues de vue par l’estimand « on treatment »
Cet estimand peut être très trompeur sur le réel bénéfice que les patients pourraient attendre de l’initiation du traitement. Par exemple avec un produit entrainant une perte de poids, mais qui est très mal toléré, sous traitement les patients perdent rapidement du poids, mais ils sont aussi obligés de l’arrêter dans 50% des cas, en moyenne au bout de 6 moins. L’estimand « while on treatment » peut donner une valeur flatteuse de perte de poids, mais cet estimand ne prend pas en considération qu’après l’arrêt du traitement, les patients reprennent leur poids d’origine, et ne peuvent ainsi tirer aucun bénéfice de leur incursion thérapeutique. En terme clinique, ce qui compte c’est une perte de poids qui se maintient dans le temps (pour espérer un bénéfice CV, locomoteur, etc.). L’estimand d’intérêt est donc un estimand qui s’intéresse à la perte de poids au long court, au moins 1 an par exemple. Celui-ci donnera alors une vision moins flatteuse du bénéfice pondéral de ce traitement, en intégrant les valeurs revenues au poids initial pour les 50% de patients ayant arrêté pour intolérance. Cet estimand approprié mettra en évidence le faible intérêt clinique que présente ce produit, ce que ne fera pas l’estimand « while on treatment ».
