2 La quantité d’effet, une notion plurielle
3 Disposition réglementaire dans l’essai clinique
4 Les évènements intercurrents
5.1 L’estimand « Treatment Policy »
5.2 L’estimand « Composite Strategy »
5.3 L’estimand « Hypothetical Strategy » (Trial Product Estimand )
5.4 L’estimand “ Principal Stratum Strategy ”
Dans l’estimand « treatment policy », la survenue des évènements intercurrents ne change rien dans la prise en compte des valeurs mesurées chez les patients. Ces évènements sont considérés comme « normaux », survenant habituellement dans le traitement plus ou moins prolongé des patients et leurs conséquences doivent impérativement être intégrées à l’évolution du traitement. Il s’agit par exemple des arrêts pour effet indésirable.
Dans cet estimand, l’effet d’intérêt correspond à celui mesurable à la fin prévue de l’essai, quel que soit ce qui s’est produit durant le suivi (arrêt de traitement, traitement de secours, traitement concomitant, etc.). Pour les patients perdus de vue, la donnée manquante du critère de jugement à la fin du suivi programmé est imputée et remplacée, selon une approche conservatrice (en supériorité).
Cet estimand mesure en quoi la recommandation d’utiliser de ce traitement pourrait changer l’état de santé de la population de malades concernés. Il correspond à l’objectif des essais cliniques pivots qui est de déterminer l’utilité médicale d’une stratégie thérapeutique intégrant le nouveau traitement (et non pas de déterminer l’effet intrinsèque du traitement, qui correspond à l’estimand « hypothetical »).
Figure 4 – Illustration de l’estimand « treatment policy ».
