2 La quantité d’effet, une notion plurielle
3 Disposition réglementaire dans l’essai clinique
4 Les évènements intercurrents
5.1 L’estimand « Treatment Policy »
5.2 L’estimand « Composite Strategy »
5.3 L’estimand « Hypothetical Strategy » (Trial Product Estimand )
5.4 L’estimand “ Principal Stratum Strategy ”
L’estimand “ Principal Stratum Strategy ” ne considère que la sous population des patients de l’essai qui n’ont fait aucun évènement intercurrent. Contrairement aux autres estimands, il est le seul à jouer sur les effectifs, les autres estimands retenant la totalité des patients randomisés. Il s’apparente de ce fait à l’analyse per protocol.
Dans d’autres cas, la strate retenue peut être celle des patients ayant présenté un certain évènement intercurrent, par exemple, pour mesurer le bénéfice du traitement chez les répondeurs (définis d’après un critère intermédiaire) ou chez les sujets tolérant le traitement. Dans ce cas, comme la population d’analyse va être sélectionnée d’après des évènements survenant après randomisation, un biais de sélection (au sens des études observationnelles et non par du ROB 1.0) est possible (par restriction sur un collider).
