1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
12.1 Problématiques méthodologiques
12.3 Méta- recherche
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Une seule étude de méta-recherche est disponible. Publiée en novembre 2019 [114] , donc avant les nombreux essais plateformes mis en place lors de la pandémie de COVID-19, elle recensait 16 essais plateformes publiés jusqu’en juillet 2019. Les principales caractéristiques de ces 16 essais plateformes sont : (i) essais randomisés (15/16), (ii) essais de phases 3 (7/15) – dont 4 essais combinés (seamless ) de phase II/III –, (iii) aucun en double aveugle, du fait de la complexité évoquée plus haut.
Bien que cette étude ne se penche pas sur la fiabilité des résultats de cette approche, la question ne se pose pas car elle repose sur la méthodologie classique et ne change que des aspects liés à la réalisation pratique de cette méthodologie. Il conviendra cependant de surveiller que ces études mettent bien en places tous les principes méthodologiques classiques et qu’aucune régression vers moins de rigueur ne survienne cachée derrière la nouveauté et la complexité de ces études.
