2 Problématiques méthodologiques des études mono-bras
3 Des études mono-bras aux essais à contrôle externe
4 Problématiques méthodologiques des comparaisons externes
6 Les conditions d’acceptabilité des comparaisons externes
6.1 La comparaison externe doit être formalisée
6.2 La comparaison externe doit être clairement explicitée
6.4 Les ajustements effectués doivent permettre d’écarter un biais de confusion.
6.5 La référence de comparaison doit être cliniquement pertinente et loyale
6.6 Les revues systématiques doivent être de bonne qualité
6.8 Le résultat suggéré par la comparaison externe doit être cliniquement pertinent
Les patients utilisés comme référence de comparaison doivent avoir reçu les meilleurs traitements actuellement disponibles (« standard of care ») afin de représenter une base de comparaison loyale. La problématique est la même que celle concernant le choix du comparateur pour toutes études versus traitement actif.
Les patients doivent avoir reçu les traitements contemporains et ne peuvent pas être considérés comme sous-traités au regard des recommandations, pratiques et données actuelles.
Les groupes traités des essais randomisés de validation des traitements actuels apportent cette garantie. Ainsi ils doivent avoir été considérés de manière systématique.
Il est à noter que toutes les approches de formalisation des comparaisons externes peuvent aussi être utilisées pour comparer le nouveau traitement à plusieurs traitements de références (efficacité et sécurité relative), à la manière des méta-analyse en réseau [31] .
