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#FL004: Thérapeutiques d’épargne de la fonction β pancréatique dans le diabète de type 1 : des perspectives encourageantes

Deux études récentes ont évalué l'efficacité de deux médicaments, le teplizumab et le baricitinib, dans le traitement du diabète de type 1 nouvellement diagnostiqué. Ces thérapies, sont respectivement un anticorps monoclonal antiCD3 injecté pendant 12 jours chez des enfants et adolescents (1) et un inhibiteur JAK pris par voie orale pendant 48 semaines (2). Leur l’impact a été évalué sur les variations des concentrations de C-peptide à la semaine 78 pour le teplizumab et 48 pour le baracitinib..
Ces études suggèrent une préservation significative de la fonction des cellules β estimée par le taux moyen de peptide C stimulé par un repas mixte, pour chaque médicament par rapport au placebo.
Cependant, aucune amélioration significative n'a été observée sur l'équilibre glycémique, la variation du taux d'hémoglobine glyquée et surtout sur la dose moyenne d'insuline journalière injectée, bien qu’un manque de puissance soit probable.
Le profil de sécurité du teplizumab révèle des effets indésirables attendus à type de lymphopénie, anomalies des tests hépatiques, syndrome de relargage cytokinique et réactivation du virus EBV. Pour le baracitinib, les effets indésirables étaient identiques dans les deux groupes de traitement, mais les faibles effectifs ne permettaient pas d’observer les effets indésirables attendus thrombo-emboliques..
Il s’agit de perspectives thérapeutiques encourageantes dans l’objectif de préserver la fonction β pancréatique des patients avec un diabète de type 1 récemment diagnostiqué. Cependant, le profil pharmacodynamique de ces deux médicaments nous amène à anticiper une iatrogénie attendue et à discuter de leur balance bénéfices-risques.

Références

1) Waibel M, Wentworth JM, So M, Couper JJ, Cameron FJ, MacIsaac RJ, Atlas G, Gorelik A, Litwak S, Sanz-Villanueva L, Trivedi P, Ahmed S, Martin FJ, Doyle ME, Harbison JE, Hall C, Krishnamurthy B, Colman PG, Harrison LC, Thomas HE, Kay TWH; BANDIT Study Group. Baricitinib and β-Cell Function in Patients with New-Onset Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2023 Dec 7;389(23):2140-2150. doi: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2306691 . PMID: 38055252.
2) Ramos EL, Dayan CM, Chatenoud L, Sumnik Z, Simmons KM, Szypowska A, Gitelman SE, Knecht LA, Niemoeller E, Tian W, Herold KC; PROTECT Study Investigators. Teplizumab and β-Cell Function in Newly Diagnosed Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2023 Dec 7;389(23):2151-2161. doi: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2308743 . Epub 2023 Oct 18. PMID: 37861217.

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