1 Introduction
2 Essai thérapeutique et démarche hypothético-déductive
3 Essai de confirmation et essai exploratoire
4 Raisonnement inductif / déductif
5 Illustration des limites du raisonnement inductif en évaluation des thérapeutiques
Il arrive parfois que les résultats montrent un effet inattendu du traitement, par exemple une réduction de l’incidence des cancers du poumons avec un traitement évalué pour la prévention des maladies cardiovasculaires (cf. l’exemple de l’essai CANTOS ci-dessous). Dans ce cas ce résultat est post hoc car il ne correspond pas à une hypothèse faite à priori. Il ne peut pas conduire à utiliser le traitement pour cet effet et comme tout résultat exploratoire il ne peut servir qu’à générer de nouvelles hypothèses qui devront être testées dans un futur essai.
En effet, le raisonnement scientifiquement consiste à formuler des hypothèses à partir d’une théorie, puis à confronter ces hypothèses à la réalité des faits par une expérience spécialement mise en place pour cela (démarche hypothético déductive). Conclure à partir d’une observation, sans que l’hypothèse correspondante ait été faite a priori, expose à faire des « découvertes fortuites ».
L’essai CANTOS a évalué le canakinumab, un inhibiteur de l’interleukine 1, pour la prévention cardiovasculaire secondaire. À partir des données de cet essai, une analyse secondaire [ 10.1016/S0140-6736(17)32247-X ] trouve une réduction de l’incidence des cancers du poumons. La conclusion de cette réanalyse des données insiste bien sur le caractère exploratoire du résultat, qui ne permet pas d’ores et déjà d’utiliser le canakinumab pour le traitement ou la prévention du cancer du poumon : ” Our hypothesis-generating data suggest the possibility that anti-inflammatory therapy with canakinumab targeting the interleukin-1 β innate immunity pathway could significantly reduce incident lung cancer and lung cancer mortality. Replication of these data in formal settings of cancer screening and treatment is required ”.
À la suite de ce résultat, trois essais ont été mis en place dans le traitement du cancer du poumon. Un communiqué de presse a annoncé les résultats du premier de ces essais (CANOPY-2, NCT03626545) qui n’est pas concluant.
