2 Essai thérapeutique et démarche hypothético-déductive
3 Essai de confirmation et essai exploratoire
4 Raisonnement inductif / déductif
5 Illustration des limites du raisonnement inductif en évaluation des thérapeutiques
6 . Évaluation de la sécurité d'un traitement
Une bonne partie de la problématique de l'évaluation de la sécurité d'un traitement ne peut se baser que sur une approche inductive. En effet, il est toujours possible qu'un traitement puisse induire un effet délétère non suspecté a priori. Si un tel effet délétère existe, il est nécessaire de pouvoir l'identifier pour la sécurité des patients.
Dans ce cas de figure, aucune hypothèse a priori ne peut être formulée et cette problématique s'inscrit donc pleinement dans une approche inductive (et non pas hypothético-déductif). Ainsi les résultats seront de nature purement exploratoire, mais conduiront à prendre des décisions (l’arrêt du développement du médicament ou son retrait). En effet, c’est le principe de précaution qui prévaut en matière de sécurité des médicaments et non pas la recherche d’une preuve au-delà de tout doute raisonnable. Pour justifier de l’utilisation d’un traitement, il convient d’avoir une preuve bien établie que le traitement apporte le bénéfice escompté, mais pour la sécurité un doute raisonnable est suffisant pour faire comme si le résultat était définitivement acquis. Il n’est pas possible de continuer à utiliser un traitement lorsque le doute s’installe qu’il puisse induire des effets indésirables mortels sous prétexte que cela n’est pas formellement démontré par exemple.
Ainsi les décisions concernant la sécurité (safety ) des traitements peuvent être prises à partir de résultat exploratoire, post hoc et pas forcément statistiquement significatif du fait du principe de précaution. Il est accepté que des décisions d’arrêt ou de retrait de médicaments soient prises à tort pour réduire au maximum le risque d’exposer les patients à un traitement délétère. En safety , c’est le risque beta de ne pas mettre en évidence l’effet qui existe en réalité qui est le risque majeur de la prise de décision.
Il y a donc une asymétrie forte entre le domaine de l’efficacité et de la sécurité en termes d’exigence de preuve.
Efficacité |
Exigence de preuve formelle au-delà de tout doute raisonnable que le traitement apporte un bénéfice |
Nécessite des résultats parfaitement bien démontrés : hypothético-déductif et statistiquement significatif avec contrôle du risque alpha global |
Sécurité |
Principe de précaution : un doute raisonnable sur un défaut de sécurité est suffisant pour prendre les décisions d’arrêt ou de retrait du traitement |
Des résultats exploratoires et/ou non statistiquement significatifs peuvent être suffisants |
