1 Introduction

Le concept d’estimand est à l’origine un concept statistique. Il désigne la quantité que l’on cherche à estimer. Il permet de distinguer l’objet de l’estimation (l’estimand) de l’outil utilisé (l’estimateur) et du résultat particulier obtenu sur un échantillon, l’estimation [1] . Un estimateur permet d’obtenir une estimation numérique de l’estimand.

L’essai thérapeutique cherche à estimer la taille d’effet qu’apporte un traitement. Cette quantité d’effet est l’objet de l’estimand. C’est la mesure que l’on aspire à faire avec l’essai entrepris. En fonction de la nature du critère de jugement et du plan d’analyse statistique différents estimateurs sont utilisables : calcul du risque relatif brut, différence des moyennes finales, différences des moindres carrés, hazard ratio produit par un modèle de Cox par exemple. Et l’essai aura comme résultat l’estimation numérique de cette quantité.

Toutefois, cette quantité d’effet, observée entre les résumés statistique du devenir des patients (comme la moyenne ou le taux d’évènements) de différents groupes de l’essai, est sujette à des variations directement liées à la stratégie d’analyse d’événements intercurrents. L’estimand est donc un concept populationnel qui implique une estimation statistique. Comme il s’agit d’effet causal du traitement, l’estimand doit aussi correspondre à une question causale (cf. dossier sur l’inférence causale).

L’intérêt de cette conceptualisation est de faire apparaitre qu’il existe possiblement plusieurs façons de concevoir la quantité d’effet, c’est-à-dire plusieurs estimands possibles, correspondant à différents points de vue ou façon de gérer les évènements intercurrents survenant lors d’un essai (cf. section suivante). La « quantité d’effet » n’est pas un concept trivial et nécessite, même si cela n’était pas vraiment fait jusqu’à présent, qu’elle soit soigneusement explicitée dans un essai (au niveau du protocole ou, éventuellement, du SAP).