9 Recevabilité

Pour être recevable comme preuve du bénéfice clinique, il est attendu spécifiquement pour les essais bayésiens :

L’utilisation d’un « à priori » strictement non informatif (voire sceptique)
L’utilisation d’un seuil pour la probabilité à postériori d’au moins 97.5%, idéalement recalibrée pour garantir le risque alpha global de la décision compte tenu de la multiplicité
Une gestion de la multiplicité au niveau des analyses intermédiaires, des critères de jugements, des doses, etc.

L’utilisation de l’inférence bayésienne dans les essais randomisés pivots permet de produire des résultats statistiques directement compréhensibles comme la probabilité que le traitement soit efficace.

Cette approche a longtemps été écartée pour les essais pivots en raison de la possibilité de conditionner le résultat par l’information arbitraire introduite à priori. L’utilisation d’un a apriori non informatif est donc nécessaire (cette approche peut aussi être utilisée pour faire de l’emprunt d’information).

La conclusion à la démonstration du bénéfice clinique repose sur la comparaison de la probabilité à postériori d'efficacité par rapport à un seuil qui doit avoir été prédéfini pour garantir un contrôle du risque alpha global (et qui ne peut pas être inférieur à 97.5%).