2 Introduction à la logique bayésienne
3 Les essais pivots bayésiens
4 Principes des essais bayésiens
5 Études de cas - Exemples de présentation de résultats bayésiens
6 Synthèse des problématiques méthodologiques spécifiques des essais bayésiens
Les essais bayésiens sont des essais de méthodologie classique (randomisation, etc.), mais dont l’exploitation quantitative des données s’effectue dans un cadre bayésien et non plus fréquentiste.
Le réel intérêt de l’inférence bayésienne dans la recherche de preuve de haut degré de certitude du bénéfice clinique des traitements est de produire des résultats basés sur des concepts qui sont directement intelligibles (probabilité à postériori d’efficacité, intervalle de crédibilité) et qui correspondent directement à la question du chercheur (quelle est la probabilité que le traitement « marche » compte-tenu des résultats observés ?). Les résultats familiers bien connus comme la p value ou l’intervalle de confiance, qui sont spécifiques de l’approche fréquentiste, ne sont pas estimés avec cette méthode.
En revanche, pour l’essai thérapeutique, l’intérêt du bayésien n’est pas dans la possibilité, qui est souvent mise en avant comme avantage de l’approche, de prendre en considération l’idée à priori que peut avoir le chercheur sur le résultat de l’étude. À l’inverse, c’est cet aspect de l’inférence bayésienne qui est exploitée dans l’emprunt d’information (cf. document sur les nouvelles méthodologies).
N.B. Les essais bayésiens sont à distinguer des études qui utilisent une méthode bayésienne . Les méthodes bayésiennes, comme celle utilisée dans de très nombreuses méta-analyses en réseau, sont des méthodes d’estimation particulières reposant sur le principe bayésien. Avec des modèles complexes, il est souvent impossible d’estimer les paramètres d’intérêt avec les approches statistiques classiques (fréquentiste). Cependant, ces problèmes deviennent solutionnable par des méthodes, dites bayésiennes, basées sur les principes de dérivation d’une distribution à posteriori à partir d’une distribution apriori et de données. Le principe bayésien n’est pas utilisé pour lui-même (comme dans les essais bayésiens), mais simplement comme outil pour solutionner un problème calculatoire. De plus ces méthodes s’appuient sur des méthodes de calcul intensif (Monte Carlo Markov Chain) extrêmement flexibles. Les apriori utilisés sont non informatifs, ce qui fait que les résultats produits ne dépendent que des données comme dans le cadre des méthodes d’estimation habituelles (fréquentistes).
