1 Introduction
2 Introduction à la logique bayésienne
4 Principes des essais bayésiens
5 Études de cas - Exemples de présentation de résultats bayésiens
6 Synthèse des problématiques méthodologiques spécifiques des essais bayésiens
Deux grands cadres (framework ) conceptuels s’affrontent en statistique : l’approche classique dite fréquentiste et l’approche bayésienne. Les essais thérapeutiques n’utilisaient pas l’approche bayésienne jusqu’à présent, car il est nécessaire d’injecter dans la méthode une estimation à priori de l’effet du traitement pour obtenir les résultats de l’essai. Ainsi il est nécessaire d’introduire une idée préconçue de ce que l’étude est supposée donner comme résultat. Ce côté arbitraire a été le frein à l’adoption de l’approche. Le risque (cf. 4.4) est alors de fortement conditionner le résultat de l’étude par la croyance qu’a l’investigateur sur la taille de l’effet du traitement évalué au détriment de ce qui est observé dans l’étude elle-même. Cependant l’approche bayésienne a l’avantage de fournir des résultats en termes de probabilités ou d’intervalles de crédibilité qui sont d’interprétation intuitive et il est possible d’utiliser des à priori non informatifs qui n’introduisent aucun arbitraire dans les résultats.
L’approche bayésienne donne ses résultats suivant des concepts simples de probabilité et d’intervalle de crédibilité, d’interprétation intuitive contrairement aux concepts de l’approche fréquentiste. Ainsi les résultats bayésiens ont le sens des interprétations erronées courantes des résultats fréquentistes : le bayésien donne la probabilité que le traitement soit sans effet (qui est l’interprétation erronée courante de la p value) et donne l’intervalle de crédibilité dans lequel le vrai effet du traitement à 95% de chance de se trouver (et qui l’interprétation courante erronée de l’intervalle de confiance).
Les essais randomisés dont l’analyse primaire repose sur une approche bayésienne sont d’abord apparus dans le domaine du dispositif [1 , 2] et très timidement dans celui du médicament [3] . La crise de la COVID a fait accélérer le mouvement [4 , 5 , 6 , 7 , 8 , 9 , 10 , 11 , 12 , 13] . En septembre 2021, cette approche reste toutefois largement minoritaire, avec quelques dizaines d’essais pivots publiés ces dernières années. Mais le fait que le mouvement soit amorcé, que les résultats produits se lisent et s’interprètent de manière complètement différente par rapport aux résultats classiques et qu’il existe un risque d’emploi inapproprié de cette approche avec l’utilisation d’un apriori conditionnant le résultat final justifie amplement l’existence de ce chapitre.
