1 Introduction
1.1 Différentes approches de « personnalisation » des traitements
1.2 Le risque de la personnalisation
1.3 L’hétérogénéité des effets traitements
4 L’évaluation des marqueurs prédictifs
5 La personnalisation sur le risque de base
7 L’évaluation de l’utilité clinique par les essais de stratégie
Définir la médecine dite personnalisée n’est pas une tâche facile. Notamment, car ce terme est particulièrement à la mode et utilisé à tout propos pour donner une image de modernité, d’innovation, de sophistication scientifique [1 , 2 , 3 , 4 , 5 , 6 , 7 , 8 , 9 , 10] . De plus, le terme est quelque peu excessif et il conviendrait plutôt de parler de médecine stratifiée [11] ou de médecine de précision (cf. section 1.3).
Quoi qu’il en soit, l’hypothèse générale qui se cache plus ou moins derrière l’idée de « médecine personnalisée » en thérapeutique est que, peut-être, tous les patients ne tirent pas le même bénéfice des traitements. L’objectif pratique de la médecine dite « personnalisée » serait alors de personnaliser le traitement de chaque patient, en lui proposant le traitement qui lui est le plus adapté, c’est-à-dire celui qui est susceptible de lui apporter le plus de bénéfice. Charge alors à l’évaluation clinique des thérapeutiques de déterminer, pour chaque traitement, les facteurs qui pourraient prédire le bénéfice clinique que celui-ci apporte aux patients en fonction de leurs caractéristiques démographiques, biologiques, génétiques, etc. Ce sont les facteurs (marqueurs) prédictifs de leur efficacité ou de leur sécurité (qu’il serait préférable de dénommer modificateurs d’effet plutôt que facteur prédictif, cf. section 2.1).
L'European Council Conclusion on PM note n° 1 a défini la médecine personnalisée comme étant “a medical model using characterisation of individuals’ phenotypes and genotypes (eg, molecular profiling, medical imaging, lifestyle data) for tailoring the right therapeutic strategy for the right person at the right time, and/or to determine the predisposition to disease and/or to deliver timely and targeted prevention”.
Le principe sous-jacent de la médecine personnalisée n’est pas nouveau. De tout temps, la médecine a cherchée à traiter les patients à bon escient et à prescrire le traitement le plus adapté au patient lorsque cela était possible. Le terme médecine personnalisée se généralise dans les années 2000 principalement pour donner de la valeur à de nouvelles molécules en oncologie qui à priori avaient le défaut de ne pouvoir aider qu’une toute petite partie des patients porteur de la maladie visée. Actuellement le besoin de cette personnalisation est mis en avant par exemple dans l’acronyme de la médecine 4P : Prédictive, Personnalisée, Préventive, Participative [12] .
[1] https://www.euapm.eu/council-conclusions.html
