Dossier 12 - Etudes monobras et essais à contrôle externe

1 Introduction

Sommaire > Dossier 12 - Etudes monobras et essais à contrôle externe > 1 Introduction

1 Introduction

Les études mono-bras (single-arm study) consistent en une série prospective de patients recevant tous le traitement évalué. Elles donnent uniquement la valeur du critère de jugement sous traitement, « dans l’absolu » par exemple la valeur d’un taux de succès, de réponse, de survie, ou la valeur d’un paramètre biologique (« 42% de décès à 12 mois » par exemple). Ces études ne permettent donc pas d’apporter directement la démonstration du bénéfice d’un nouveau traitement. Pourtant, de plus en plus d’études mono-bras sont proposées comme seule étude « pivot » pour l’enregistrement, le remboursement ou la modification des pratiques. [1] [2] .

[new] Après les avoir largement acceptés dans le cadre des enregistrements accélérés, la FDA semble prendre du recul par rapport à ces études depuis l’été 2022 et s’apprête à ne les considérer dorénavant que lorsqu’un essai randomisé a débuté en parallèle (cf. section 8.2).