2 Problématiques méthodologiques des études mono-bras
3 Des études mono-bras aux essais à contrôle externe
4 Problématiques méthodologiques des comparaisons externes
6 Les conditions d’acceptabilité des comparaisons externes
Les études mono-bras ne permettent pas d’évaluer le bénéfice clinique en raison de l’absence de raisonnement contrefactuel.
Dans les rares situations où ces études seraient proposées, elles doivent obligatoirement prendre la forme d’études comparatives à contrôles externes
Les études à contrôle externe sont des études qui formalisent la comparaison des résultats d’une étude mono-bras avec celle d’un contrôle externe (contrôle historique par exemple). Ces études peuvent être prévues a priori , au moment de la planification de l’étude mono-bras, mais le plus souvent, elles sont réalisées a posteriori après la disponibilité des résultats de l’étude mono-bras.
Dans les études mono-bras (cf. section 2), en l’absence de point de comparaison apporté par un groupe contrôle, il est impossible de savoir si la valeur du critère de jugement observée sous traitement est meilleure que celle qui aurait été obtenue sans ce traitement dans la même étude (mêmes patients, même mesure du critère de jugement, même suivi, même contexte de soins). L’exploitation des études mono-bras pour démontrer le bénéfice d’un nouveau traitement nécessite donc une comparaison implicite qui fera obligatoirement appel à une référence de comparaison externe (comme une comparaison historique par exemple).
Plusieurs types de comparateurs externes sont envisageables (cf. Tableau 1) .
Tableau 1 – Types de comparateurs externes possibles
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Les comparaisons externes sont souvent appelées historiques car les groupes contrôles servant à la comparaison sont non contemporains de l’étude monobras.