Pour faire simple :
Dans une étude, le médicament n’est testé que sur une partie des patients potentiels, un échantillon. Pourtant, on va généraliser les résultats à l’ensemble des patients, même aux non-participants. C’est comme pour un sondage :
- l’étude peut révéler la vérité : le traitement est efficace, ou le traitement n’a pas de bénéfice sur le critère étudié.
- l’étude peut aussi révéler un faux résultat à cause d’un mauvais hasard.

Par exemple :
On tire au sort 11 footballeurs en France pour constituer une équipe pour la Coupe du Monde.
Si cette équipe gagne, est-ce parce que les footballeurs français sont meilleurs, ou est-ce dû au hasard de l’échantillon ?
Si à l’inverse l’équipe perd, les footballeurs français sont-ils mauvais, ou est-ce que l’échantillon par malchance n’est pas tombé sur les meilleurs joueurs ?
Tout cela se quantifie par des risques d’erreur statistiques que l’on cherche à minimiser : alpha et beta.

Pour aller plus loin :
On entre dans la partie la plus mathématique de ce texte.

Dans un essai clinique, il y a deux risques :

• Le risque de 1^ère espèce ou risque alpha :
  C’est le risque de mettre en évidence une différence qui n’existe pas, donc de déclarer à tort que le médicament étudié est plus efficace que le traitement de référence ou le placebo alors que ce n’est pas le cas.
• Le risque de 2^ème espèce ou risque bêta :
  C’est le risque de ne pas mettre en évidence une différence qui existe, donc de ne pas montrer à tort que le traitement étudié est plus efficace alors qu’il l’est.

Ceux-ci sont le reflet du hasard, qui peut aléatoirement favoriser un groupe par rapport à un autre. Il est donc impossible que ces risques soient nuls. Il faut fixer la valeur du seuil que l’on juge acceptable avant le début de l’étude.

Comment fixe-t-on ces risques ?

• Pour le risque alpha :
  Par consensus, il est fixé à 5% généralement. Ceci signifie que l’on a 5% de risque de conclure que le médicament testé est plus efficace alors qu’il ne l’est pas.
• Pour le risque bêta :
  Il n’y a pas de consensus. En général, ce seuil est fixé à 10 ou 20 %.

La puissance d’une étude est la probabilité de conclure à une différence qui existe réellement et correspond à 1-bêta.

Un risque bêta de 10% signifie qu’il y a 10% de risque de ne pas mettre en évidence la supériorité du traitement testé. La puissance est donc de 1-10% = 90% de chance de mettre en évidence cette efficacité.

A partir de ces seuils de risques et de l’hypothèse d’efficacité que l’on fait (la différence d’efficacité que l’on souhaite voir entre les deux traitements), les statisticiens vont pouvoir déterminer le « nombre de sujets nécessaires », soit le nombre de patients à inclure dans l’étude afin de pouvoir statuer sur l’efficacité du traitement :

• Si le traitement testé est vraiment plus efficace que le traitement de référence ou le placebo, un petit effectif de personnes suffira pour mettre en évidence la différence.
• Si le traitement testé est à peine plus efficace, il faudra beaucoup plus de personnes incluses pour mettre en évidence cette différence.

Plus il y a de personnes inclues dans une étude, plus l’étude aura une forte puissance.

Il faut choisir des seuils honnêtes mais réalistes pour que le nombre de personnes à inclure ne soit pas impossible à atteindre.