Plusieurs éléments sont étudiés pour juger du bénéfice et du risque d’un traitement dans une étude clinique. Ils sont généralement hiérarchisés en critère principal et critères secondaires.

Les critères de jugement sont les éléments qui sont étudiés par l’étude.
Ils doivent être définis avant le début de l’étude, être clairs et adaptés à l’objectif de l’étude.

Le critère de jugement principal est celui sur lequel on veut mettre en évidence le bénéfice du traitement par rapport au comparateur (le traitement de référence ou un placebo).
Il doit être pertinent, en accord avec l’objectif de l’étude, bien défini, quantifiable, facile à mesurer et idéalement unique.
Pour démontrer un bénéfice clinique du traitement, l’idéal est que le critère de jugement soit clinique aussi : guérison, mortalité, aggravation des symptômes, …  Les données biologiques, d’imagerie ne sont que des critères intermédiaires à l’objectif du traitement, sans traduire forcément un bénéfice sur l’état clinique du patient.

Exemple : Étudier l’efficacité d’un médicament pour diminuer le taux de cholestérol ne prouve pas que ce médicament améliore la survie des patients

Le critère de jugement principal idéal est la mortalité car il est objectif et indéniable, mais il n’est pas souvent le plus pertinent.

Exemple : si on étudie un traitement pour une maladie peu mortelle, comme le rhume, chercher à montrer une différence sur la mortalité est impossible. On peut alors choisir d’autres critères, comme la durée des symptômes, le risque d’hospitalisation, …

Les critères de jugement secondaires donnent une estimation de la sécurité du traitement et des hypothèses à explorer dans de futures études.

On ne peut conclure que sur l'objectif principal. Une différence statistique significative sur un critère secondaire ne permet pas de tirer de conclusion mais donne une piste pour une étude ultérieure avec une méthodologie adaptée.