Évaluer un médicament signifie que l’on ne sait pas ce qui est le mieux pour le malade : le nouveau traitement ou le placebo. Quand on ne sait pas, il est légitime de ne pas faire de choix. C’est pourquoi les patients et les médecins ne choisissent pas quel traitement sera administré.
Quand un patient accepte de participer à une étude, on tire au sort l’attribution d’un des traitements. C’est la « randomisation ».
Cette randomisation permet de réaliser deux groupes de patients : l’un recevra le traitement étudié, et l’autre le placebo ou le traitement de référence. Si plusieurs traitements sont comparés, on peut faire autant de groupes que de traitements.

Il faut vérifier que ces deux groupes sont similaires avant d’analyser les résultats de l’étude. Grâce à la randomisation, cela devrait être le cas puisque seul le hasard intervient. Par exemple, les patients des deux groupes doivent être d’âge similaire. De cette façon, si l’un des deux groupes se porte mieux à la fin, cela pourrait être attribuable au traitement.

Cette randomisation doit être effectuée à l’aide d’un logiciel informatique, et non selon un critère défini (exemple : lieu d’hospitalisation, année de naissance paire ou impaire, …), et par une personne externe à l’étude, déterminée à l’avance.