Pour tester l’efficacité d’un nouveau médicament, ou pour tester son efficacité dans une nouvelle indication, il faut le comparer à un traitement de référence ou à un placebo (s’il n’existe pas de traitement de référence).
On parle d’essai « contrôlé », car le groupe recevant le placebo ou le traitement de référence sert de contrôle au groupe traité avec le médicament étudié..

Un « placebo » est une copie du médicament, qui a un aspect semblable (même forme, même couleur, …) mais ne contient pas de principe actif.