Ces études visent à comparer l’efficacité de différents médicaments ou stratégies thérapeutiques dans une maladie donnée.

Avant de recevoir son autorisation de mise sur le marché (AMM), un nouveau médicament va être évalué tout au long des différentes phases de son développement.

 Ce processus est très long (en moyenne une dizaine d’années).

On distingue la phase préclinique, où le médicament est d’abord testé en laboratoire (« in vitro ») puis sur l’animal, et la phase clinique, où le médicament est testé chez l’Homme, avec différentes phases ou étapes successives :

• Phase préclinique:
  Études réalisées en laboratoire et sur des modèles animaux. Elles permettent de sélectionner de futurs « médicaments candidats » parmi de nombreuses molécules testées.
• Phase 1:
  Étude sur un petit groupe de volontaires sains pour comprendre comment l’organisme humain assimile et élimine ce médicament. Pour les médicaments trop agressifs pour des personnes non malades, cette phase n’est pas réalisée chez le volontaire sain (exemple : les chimiothérapies).
• Phase 2:
  Étude sur un petit groupe de patients. Le but est de déterminer la dose à administrer.
• Phase 3:
  Étude sur des larges échantillons de patients, (sauf pour les maladies rares)  avec idéalement une comparaison à un placebo ou à un traitement déjà autorisé. Le but est de prouver l’efficacité du médicament et de surveiller les effets indésirables afin d’évaluer la balance bénéfice / risque..
• Phase 4:
  Ces études ont lieu après la mise sur le marché du médicament. Elles concernent souvent les effets indésirables potentiels des médicaments donnés à grand échelle (exemple : elles ont permis le retrait du Médiator®). Elles permettent aussi de mettre en évidence de nouvelles indications pour un médicament.

  Certains médicaments déjà utilisés et mis sur le marché pour le traitement d’une maladie peuvent être également testés pour une autre indication